Eccezionale risultato del team di ricercatori del Bambino Gesù di Roma, guidati dal prof. Franco Locatelli: per la prima volta l’immunoterapia ha funzionato su un tumore solido, il neuroblastoma, portando alla guarigione o alla remissione dei sintomi più della metà dei 27 bambini sottoposti alla terapia.
Finora le CAR T, linfociti dello stesso malato ingegnerizzati ponendo sulla loro superfice un antigene capace di individuare le cellule cancerogene e distruggerle, si erano dimostrate molto efficaci nei tumori del sangue e del sistema immunitario, ma fortemente deludenti su quelli solidi.
Il neuroblastoma è un tumore cerebrale, quello solido più diffuso nell’età pediatrica, attorno ai 120 i bambini che ogni anno vengono diagnosticati nel nostro Paese: la prognosi è infausta nella maggior parte dei casi, quando metastatizzano.
Il team del Bambino Gesù ha utilizzato CAR T di terza generazione, che hanno un secondo dominio costimolatorio, una combinazione di molecole che accresce l’efficacia e la persistenza dei linfociti T ingegnerizzato. Ed è stato inserito anche un gene suicida, per permettere di bloccare la terapia in caso di effetti collaterali o reazioni autoimmuni.
Finora l’immunoterapia con le CAR T, molto efficace in alcuni tumori del sangue e del sistema linfatico, ha dato risultati poco apprezzabili nei tumori solidi: che sono la maggior parte, dai polmoni all’utero alla mammella alla prostata al pancreas al rene. Si apre quindi una nuova strada della medicina per la terapia del cancro, visto che l’altro risultato eccezionale che il team del prof. Locatelli è riuscito ad ottenere è anche la lunga permanenza, tra i due ed i tre anni, di queste cellule modificate in circolo: finora non si era andati oltre qualche mese.
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