Usa, batteri intestinali contro Sla e sindrome di Dravet

Tempo di lettura: 2 minuti
 Potrebbe arrivare dal tipo di cellule più comuni nel corpo umano, ossia i batteri dell’intestino, una nuova terapia per trattare sia la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) che la sindrome di Dravet, una rara forma di epilessia associata a disturbi dello sviluppo neurologico che insorge nel primo anno di vita. Bloom Science, una start-up del settore biotech con base a San Diego, ha infatti annunciato i risultati positivi del suo studio clinico di fase 1 (la prima delle classiche tre fasi di sviluppo dei farmaci) su 32 volontari sani, che secondo l’azienda dimostrano un profilo favorevole di sicurezza, tollerabilità e cinetica dei ceppi batterici nell’intestino del farmaco BL-001: si tratta di un prodotto bioterapeutico vivo somministrato per via orale, sviluppato proprio per queste due patologie. Bloom ha annunciato anche che il suo farmaco ha ricevuto dalla Fda – l’agenzia federale Usa per il controllo dei farmaci – la designazione per essere usato contro una malattia pediatrica rara nel caso della sindrome di Dravet.

 “La sindrome di Dravet è una forma rara e devastante di epilessia infantile in cui vi è una necessità non soddisfatta per pazienti le cui crisi rimangono difficili da controllare e che manifestano effetti collaterali significativi con i farmaci attuali”, spiega Paolo Baroldi, Chief Medical Officer della società e farmacologo clinico italiano con più di 40 anni di esperienza. “BL-001 – aggiunge – si mostra promettente come una nuova opzione terapeutica che può cambiare la vita dei pazienti.

 Con questi risultati prevediamo di procedere allo sviluppo clinico di fase 2 con dosi che ci aspettiamo rientrino nella finestra terapeutica sia nella sindrome di Dravet che nella Sla”. 

Ma come funziona il farmaco? BL-001 è stato inizialmente progettato per replicare l’effetto antiepilettico della dieta chetogenica per modulare l’acido gamma aminobutirrico (Gaba) e altri percorsi bioenergetici chiave. BL-001 contiene due microbi intestinali umani razionalmente selezionati che secondo l’azienda hanno dimostrato sia in test cellulari che in studi su animali di ridurre l’ipereccitazione dei neuroni ed aumentare il Gaba nell’ippocampo e ridurre o eliminare significativamente sia la frequenza che la durata delle crisi. BL-001 mira anche ad affrontare lo stress ossidativo di fondo, un fattore critico nella progressione della Sla, per rallentare o arrestare potenzialmente la progressione della malattia. Il farmaco ha dimostrato di attenuare la perdita di motoneuroni, aumentare la durata della vita e la coordinazione motoria negli studi preclinici sulla Sla. La società ha scommesso da tempo sull’asse intestino-cervello per sviluppare terapie innovative contro le malattie neurologiche, facendo leva sul microbiota intestinale, che fa parte dei meccanismi di difesa dell’organismo. “Adottando un approccio rivoluzionario allo sviluppo terapeutico attraverso l’asse intestino-cervello, crediamo che Bloom abbia il potenziale per sviluppare trattamenti trasformativi, con profili di sicurezza ed efficacia superiori che possono avere un impatto significativo sulla vita dei pazienti affetti da queste malattie rare”, afferma Christopher Reyes, fondatore e Ceo della compagnia.

Riproduzione riservata © Copyright ANSA

source

Maurizio Barra

Sono nato a Torino, il 19 Febbraio 1968. Ho alle spalle un'educazione direi Umanistica di base, avendo frequentato il Liceo Classico Valsalice e Lingue e Lettere Moderne all'Università. Grande passione per tutto ciò che è una tastiera, dal pianoforte o simili, ai PC, di cui peraltro amo anche il touch. Inoltre, un'altra mia grande passione, è lo sport e mi ha molto coinvolto, siccome ho lavorato molto su di me negli anni, passando attraverso varie fasi, nelle quali sono ingrassato moltissimo e poi sono diventato assai magro, dunque, siccome più volte ho dovuto intervenire su di me, ho voluto approfondire questo discorso ed ho conseguito il Master CFT come Personal Fitness Trainer presso Issa Italia. La voglia e l'interesse ad approfondire tante tematiche e la curiosità olistica, alle volte giocano brutti scherzi, perchè si rischia di iniziare tutto e concretamente di non riuscire a concludere nulla. Bisogna in teoria scegliere cosa fare da grande, il fatto è che io sono già ben cresciuto ed ora mi sento assai coinvolto dall'ambito tecnologico e dunque spero, soprattutto, di essere un intermediario tra i vedenti, diciamo, o comunque tra tutti e proprio chi è non vedente come me, sia per mostrare quante cose si possono fare in autonomia, sia per avvicinare (e qui mi appello a sviluppatori, amanti di softwares etc...) la facilità e l'accesso all'uso completo della tecnologia anche da parte degli stessi non vedenti, che comunque si devono spesso scontrare con grafici, pagine poco accessibili e continui escamotage, per fare cose che, con il famoso click, in teoria si risolvono subito e questo poi non è sempre vero; in sostanza lo scopo o l'idea sono quelli di avvicinare i vedenti, sviluppatori di apps e siti, a renderle più accessibili, metendo dunque a disposizione la mia conoscenza delle Tecnologie Assistive (Assistive Tecnologies) di cui mi ritengo un buon conoscitore. Non parliamo poi delle Apps Mobili ed anche di quel mondo, davvero meraviglioso ed il cui approccio per me è stato direi facile, ma mi rendo conto che non è così per tutti. Quindi, spero, nel tempo, di mettere a disposizione la mia modestissima ed umile e piccola esperienza, mantenendo vivo ogni nuovo possibile fronte di apprendimento e confronto e conoscenza, tutti utili e sempre necessari, non si smette mai di imparare e neanche di confrontarsi. Dunque, spero di avervi con me, sempre più numerosi, lungo questo nuovo cammino! Inoltre, siccome la tecnologia non è soltanto procedure, tutorials su come usare un sistema operativo o su come riparare PC, ma offre anche molti strumenti di consultazione, visione, ascolto, cercherò di condividere con voi le mie impressioni e quindi files, contenuti multimediali o altro, non avranno soltanto attinenza tecnologica, ma qualcosa a che fare con la rete l'avranno. Anzi, sono benvenuticommenti, suggerimenti e proposte. Con il trascorrere del tempo, il sito ha preso la direzione informativa. Pur essendo da solo a gestire tutta questa mole di notizie, prometto di dare sempre il massimo per fornire tutte le notizie il più possibile aggiornate in tempo reale, relative a tantissime categorie: Mondo, Cronaca, Economia, Politica, Tecnologia, Scienza, Medicina, Spettacoli, Cinema, Musica, Cultura, Calcio e sport, Regione Piemonte, tutto, ma proprio tutto, sulla Juventus e molto, molto altro. Grazie a tutti!

Recent Posts

VIDEOCONFERENZA JUVENTUS VIGILIA BENFICA 28-01-2025

VIDEOCONFERENZA JUVENTUS VIGILIA BENFICA 28-01-2025 Buon giorno, ben ritrovate e ben ritrovati a tutte e…

1 anno ago

VIDEOCONFERENZA MOTTA VIGILIA NAPOLI-JUVENTUS 24-01-2025

VIDEOCONFERENZA MOTTA VIGILIA NAPOLI-JUVENTUS 24-01-2025 Buon giorno, ben ritrovate e ben ritrovati a tutte e…

1 anno ago

VIDEOCONFERENZA TEUN KOOPMEINERS E THIAGO MOTTA VIGILIA CLUB BRUGGE-JUVENTUS 20-01-2025

VIDEOCONFERENZA TEUN KOOPMEINERS E THIAGO MOTTA VIGILIA CLUB BRUGGE-JUVENTUS 20-01-2025 Rieccoci qua, ben ritrovate e…

1 anno ago

VIDEOCONFERENZA MOTTA VIGILIA JUVENTUS-MILAN 17-01-2025

VIDEOCONFERENZA MOTTA VIGILIA JUVENTUS-MILAN 17-01-2025 SONO TORNATO! Almeno spero definitivamente! Ho trascorso un periodo davvero…

1 anno ago

VIDEOCONFERENZA MOTTA E CAMBIASO VIGILIA LIPSIA-JUVENTUS 01-10-2024

VIDEOCONFERENZA MOTTA E CAMBIASO VIGILIA LIPSIA-JUVENTUS 01-10-2024 Buon Martedì sera a tutte e tutti Voi,…

2 anni ago

VIDEOCONFERENZA MOTTA POST GENOA-JUVENTUS 28-09-2024 + VIDEOCONFERENZA KOOPMEINERS POST GENOA

VIDEOCONFERENZA MOTTA POST GENOA-JUVENTUS 28-09-2024 + VIDEOCONFERENZA KOOPMEINERS POST GENOA Super mega saluto a tutte…

2 anni ago