Cellule immunitarie riparate con Crispr per curare le malattie

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Grazie a Crispr-Cas9, la tecnica taglia-e-cuci del Dna, è stato possibile ‘riparare’ le cellule immunitarie correggendo i difetti genetici alla base di rare malattie che colpiscono i neonati e che possono essere fatali: la tecnica ha avuto successo sia nei topi, nei quali ha curato del tutto la malattia, sia in cellule umane prelevate da bambini affetti e coltivate in laboratorio. Il risultato, pubblicato sulla rivista Science Immunology, è stato ottenuto da un gruppo di ricercatori guidato dal Centro Max Delbrück per la Medicina Molecolare di Berlino.

Lo studio evidenzia che il meccanismo terapeutico funziona in linea di principio, ma saranno necessari studi clinici per valutare sicurezza e durata dell’effetto protettivo. Alcune malattie genetiche ereditarie causano una risposta immunitaria esagerata che può risultare fatale. È il caso della linfoistiocitosi emofagocitica familiare, o Fhl, una rara malattia del sistema immunitario che di solito si manifesta nei neonati e nei bambini di età inferiore ai 18 mesi. È causata da varie mutazioni genetiche che impediscono alle cellule T, i ‘soldati’ del sistema immunitario, di funzionare normalmente: se un bambino affetto da Fhl contrae un virus, le cellule T non riescono a eliminare l’intruso e la risposta immunitaria va fuori controllo, colpendo l’intero organismo. I ricercatori coordinati da Klaus Rajewsky hanno quindi sviluppato una nuova strategia terapeutica basata su Crispr-Cas9, testandola inizialmente sui topi. Hanno prelevato una piccola quantità di sangue dagli animali per ottenere cellule T, correggerle e poi iniettarle nuovamente nei topi: la risposta immunitaria si è calmata e i loro sintomi sono scomparsi.

Gli autori dello studio, che vede come primo firmatario Xun Li, sono poi passati a campioni di sangue prelevati da due bambini malati: le cellule T dei neonati coltivate in laboratorio hanno dimostrato di funzionare bene e di non provocare più risposte immunitarie eccessive.

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Maurizio Barra

Sono nato a Torino, il 19 Febbraio 1968. Ho alle spalle un'educazione direi Umanistica di base, avendo frequentato il Liceo Classico Valsalice e Lingue e Lettere Moderne all'Università. Grande passione per tutto ciò che è una tastiera, dal pianoforte o simili, ai PC, di cui peraltro amo anche il touch. Inoltre, un'altra mia grande passione, è lo sport e mi ha molto coinvolto, siccome ho lavorato molto su di me negli anni, passando attraverso varie fasi, nelle quali sono ingrassato moltissimo e poi sono diventato assai magro, dunque, siccome più volte ho dovuto intervenire su di me, ho voluto approfondire questo discorso ed ho conseguito il Master CFT come Personal Fitness Trainer presso Issa Italia. La voglia e l'interesse ad approfondire tante tematiche e la curiosità olistica, alle volte giocano brutti scherzi, perchè si rischia di iniziare tutto e concretamente di non riuscire a concludere nulla. Bisogna in teoria scegliere cosa fare da grande, il fatto è che io sono già ben cresciuto ed ora mi sento assai coinvolto dall'ambito tecnologico e dunque spero, soprattutto, di essere un intermediario tra i vedenti, diciamo, o comunque tra tutti e proprio chi è non vedente come me, sia per mostrare quante cose si possono fare in autonomia, sia per avvicinare (e qui mi appello a sviluppatori, amanti di softwares etc...) la facilità e l'accesso all'uso completo della tecnologia anche da parte degli stessi non vedenti, che comunque si devono spesso scontrare con grafici, pagine poco accessibili e continui escamotage, per fare cose che, con il famoso click, in teoria si risolvono subito e questo poi non è sempre vero; in sostanza lo scopo o l'idea sono quelli di avvicinare i vedenti, sviluppatori di apps e siti, a renderle più accessibili, metendo dunque a disposizione la mia conoscenza delle Tecnologie Assistive (Assistive Tecnologies) di cui mi ritengo un buon conoscitore. Non parliamo poi delle Apps Mobili ed anche di quel mondo, davvero meraviglioso ed il cui approccio per me è stato direi facile, ma mi rendo conto che non è così per tutti. Quindi, spero, nel tempo, di mettere a disposizione la mia modestissima ed umile e piccola esperienza, mantenendo vivo ogni nuovo possibile fronte di apprendimento e confronto e conoscenza, tutti utili e sempre necessari, non si smette mai di imparare e neanche di confrontarsi. Dunque, spero di avervi con me, sempre più numerosi, lungo questo nuovo cammino! Inoltre, siccome la tecnologia non è soltanto procedure, tutorials su come usare un sistema operativo o su come riparare PC, ma offre anche molti strumenti di consultazione, visione, ascolto, cercherò di condividere con voi le mie impressioni e quindi files, contenuti multimediali o altro, non avranno soltanto attinenza tecnologica, ma qualcosa a che fare con la rete l'avranno. Anzi, sono benvenuticommenti, suggerimenti e proposte. Con il trascorrere del tempo, il sito ha preso la direzione informativa. Pur essendo da solo a gestire tutta questa mole di notizie, prometto di dare sempre il massimo per fornire tutte le notizie il più possibile aggiornate in tempo reale, relative a tantissime categorie: Mondo, Cronaca, Economia, Politica, Tecnologia, Scienza, Medicina, Spettacoli, Cinema, Musica, Cultura, Calcio e sport, Regione Piemonte, tutto, ma proprio tutto, sulla Juventus e molto, molto altro. Grazie a tutti!

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