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Ultimo aggiornamento 8 Gennaio, 2024, 22:21:25 di Maurizio Barra
La vista di topi affetti da malattie della retina è stata parzialmente ripristinata grazie ad una nuova tecnica di editing genetico basata sulla Crispr, le forbici molecolari del Dna: un gruppo di ricercatori guidati dal Massachusetts Institute of Technology e dall’Università di Harvard hanno modificato il sistema di trasporto che consegna questo ‘macchinario molecolare’ all’interno delle cellule bersaglio, utilizzando particelle simili a virus. Questo ha reso la tecnica fino a 170 volte più efficiente rispetto a quella attuale. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Biotechnology, segna un nuovo passo avanti per le terapie basate sull’editing genetico.
La ricerca, che ha come primo autore Meirui An del Mit, si è focalizzata sulla tecnica chiamata ‘prime editing’, descritta per la prima volta nel 2019 dallo stesso gruppo di lavoro e basata su un particolare tipo di Rna (il cugino a singola elica del Dna) conosciuto come pegRna. Quest’ultimo è in grado di apportare cambiamenti precisi all’interno del Dna, ma finora non si era dimostrato abbastanza efficiente. Il sistema del prime editing è formato da tre componenti: una proteina Cas9, tipicamente utilizzata nelle tecniche Crispr e in grado di tagliare il Dna, il pegRna, che contiene le istruzioni sul tipo di modifica da fare e sulla sua localizzazione, e infine un enzima che utilizza l’Rna come guida per alterare il Dna.
Per trasportare questo complesso macchinario molecolare all’interno delle cellule sono stati sperimentati diversi metodi, come virus e nanoparticelle formate da grassi. Gli autori dello studio hanno scelto di concentrarsi, invece, su particelle simili a virus chiamate Vlp: sono composte da un involucro di proteine virali che trasporta il prezioso carico, ma che è privo del materiale genetico del virus e non può quindi causare alcun disturbo.
Finora, le Vlp hanno prodotto risultati molto modesti nell’efficienza di consegna, ed è per questo motivo che i ricercatori le hanno ingegnerizzate in laboratorio in modo da superare il problema. In particolare, hanno migliorato sia il modo con cui il carico viene impacchettato all’interno delle particelle, sia la tecnica con cui il carico si libera del suo ‘veicolo di consegna’ per entrare nel nucleo delle cellule bersaglio, dove si trova il Dna. Ogni modifica presa singolarmente ha portato a piccoli miglioramenti nell’efficienza del sistema di trasporto, ma tutti i cambiamenti messi insieme hanno portato ad un notevole balzo in avanti: “Quando abbiamo combinato tutto insieme, abbiamo visto miglioramenti di oltre 100 volte rispetto alle Vlp con le quali siamo partiti”, osserva David Liu di Mit e Harvard, coordinatore del gruppo. “Questo tipo di miglioramento dell’efficienza – aggiunge Liu – dovrebbe essere sufficiente per darci risultati terapeutici rilevanti”.
Gli autori dello studio hanno infatti testato la nuova tecnica su topi, per cercare di correggere due diversi difetti genetici alla base della retinite pigmentosa, che provoca una progressiva degenerazione della retina, e dell’amaurosi congenita di Leber, che causa cecità. In entrambi i casi, le mutazioni responsabili sono state corrette in circa il 20% delle cellule della retina, permettendo agli animali di recuperare parzialmente la vista. Inoltre, i ricercatori hanno dimostrato che le Vlp modificate, chiamate eVlp, possono entrare in maniera efficace anche nelle cellule del cervello, senza causare modifiche indesiderate.
Sono nato a Torino, il 19 Febbraio 1968. Ho alle spalle un'educazione direi Umanistica di base, avendo frequentato il Liceo Classico Valsalice e Lingue e Lettere Moderne all'Università. Grande passione per tutto ciò che è una tastiera, dal pianoforte o simili, ai PC, di cui peraltro amo anche il touch. Inoltre, un'altra mia grande passione, è lo sport e mi ha molto coinvolto, siccome ho lavorato molto su di me negli anni, passando attraverso varie fasi, nelle quali sono ingrassato moltissimo e poi sono diventato assai magro, dunque, siccome più volte ho dovuto intervenire su di me, ho voluto approfondire questo discorso ed ho conseguito il Master CFT come Personal Fitness Trainer presso Issa Italia. La voglia e l'interesse ad approfondire tante tematiche e la curiosità olistica, alle volte giocano brutti scherzi, perchè si rischia di iniziare tutto e concretamente di non riuscire a concludere nulla. Bisogna in teoria scegliere cosa fare da grande, il fatto è che io sono già ben cresciuto ed ora mi sento assai coinvolto dall'ambito tecnologico e dunque spero, soprattutto, di essere un intermediario tra i vedenti, diciamo, o comunque tra tutti e proprio chi è non vedente come me, sia per mostrare quante cose si possono fare in autonomia, sia per avvicinare (e qui mi appello a sviluppatori, amanti di softwares etc...) la facilità e l'accesso all'uso completo della tecnologia anche da parte degli stessi non vedenti, che comunque si devono spesso scontrare con grafici, pagine poco accessibili e continui escamotage, per fare cose che, con il famoso click, in teoria si risolvono subito e questo poi non è sempre vero; in sostanza lo scopo o l'idea sono quelli di avvicinare i vedenti, sviluppatori di apps e siti, a renderle più accessibili, metendo dunque a disposizione la mia conoscenza delle Tecnologie Assistive (Assistive Tecnologies) di cui mi ritengo un buon conoscitore. Non parliamo poi delle Apps Mobili ed anche di quel mondo, davvero meraviglioso ed il cui approccio per me è stato direi facile, ma mi rendo conto che non è così per tutti. Quindi, spero, nel tempo, di mettere a disposizione la mia modestissima ed umile e piccola esperienza, mantenendo vivo ogni nuovo possibile fronte di apprendimento e confronto e conoscenza, tutti utili e sempre necessari, non si smette mai di imparare e neanche di confrontarsi. Dunque, spero di avervi con me, sempre più numerosi, lungo questo nuovo cammino! Inoltre, siccome la tecnologia non è soltanto procedure, tutorials su come usare un sistema operativo o su come riparare PC, ma offre anche molti strumenti di consultazione, visione, ascolto, cercherò di condividere con voi le mie impressioni e quindi files, contenuti multimediali o altro, non avranno soltanto attinenza tecnologica, ma qualcosa a che fare con la rete l'avranno. Anzi, sono benvenuticommenti, suggerimenti e proposte. Con il trascorrere del tempo, il sito ha preso la direzione informativa. Pur essendo da solo a gestire tutta questa mole di notizie, prometto di dare sempre il massimo per fornire tutte le notizie il più possibile aggiornate in tempo reale, relative a tantissime categorie: Mondo, Cronaca, Economia, Politica, Tecnologia, Scienza, Medicina, Spettacoli, Cinema, Musica, Cultura, Calcio e sport, Regione Piemonte, tutto, ma proprio tutto, sulla Juventus e molto, molto altro. Grazie a tutti!
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